Die französische Arzneimittelbehörde ANSM hat dem Biotechunternehmen Sensorion am 31. August 2026 erlaubt, seinen Wirkstoff SENS-601 erstmals am Menschen zu erproben. In der Studie mit dem Namen HearConnex geht es um eine Gentherapie gegen eine erblich bedingte Form von Taubheit bei Kindern. Der erste Patient soll Anfang 2027 behandelt werden.

Der Antrag lief über ein beschleunigtes Prüfverfahren der ANSM, das die Bearbeitungszeit gegenüber dem üblichen Weg verkürzt. Sensorion sitzt in Montpellier und im US-amerikanischen Cambridge. Anfang Juni 2026 teilte das Unternehmen mit, den Antrag eingereicht zu haben. Zur selben Zeit stoppte es sein bis dahin am weitesten fortgeschrittenes Gentherapieprogramm gegen eine andere erbliche Taubheitsform und machte SENS-601 zum Leitkandidaten. Damit reicht das Geld des Unternehmens nach eigenen Angaben länger.

Ein einziges Gen erklärt die Hälfte der Fälle

Betroffen sind Kinder mit einem Fehler im GJB2-Gen. Dieses Gen enthält den Bauplan für Connexin 26, ein Eiweiß, das im Innenohr winzige Kanäle zwischen den Zellen bildet. Über diese Kanäle wandern geladene Teilchen, vor allem Kalium, von Zelle zu Zelle. Ohne diesen Austausch kann das Innenohr Schall nicht in Nervensignale übersetzen. Fehlt das Eiweiß, ist das Gehör meist von Geburt an schwer beeinträchtigt. In einzelnen Fällen fällt die Störung erst später auf und verschlechtert sich mit den Jahren.

Nach Angaben des Unternehmens steckt dieser Gendefekt hinter rund 50 Prozent der Fälle, bei denen die Hörstörung von beiden Eltern vererbt wird und keine weiteren Beschwerden auftreten. Nach einer Erhebung der Deutschen Gesellschaft für Phoniatrie und Pädaudiologie aus dem Jahr 2013 kommen 1 bis 3 von 1.000 Neugeborenen mit einer hochgradigen Hörstörung zur Welt oder entwickeln sie in den ersten Lebensjahren, etwa die Hälfte davon aus genetischer Ursache. Ein zugelassenes Medikament, das diese Ursache behebt, gibt es nach Angaben des Unternehmens bislang nicht. Versorgt wird über Hörsysteme und Cochlea-Implantate.

Wie die Therapie funktionieren soll

Die Therapie nutzt ein harmlos gemachtes Trägervirus, das Erbmaterial direkt ins Innenohr bringen soll. Wie der Wirkstoff genau aufgebaut ist, will Sensorion am 22. September erläutern. Die Studie läuft in zwei Abschnitten. Zuerst geht es nur um die Verträglichkeit: Im ersten Teil erhalten die Kinder die Therapie in einem Ohr, in zwei nacheinander getesteten Dosierungen. Erst danach prüft eine größere Gruppe, ob das Hören sich tatsächlich verbessert, dann in beiden Ohren. Mitgetestet wird das Spritzsystem, mit dem das Mittel ins Innenohr gelangt.

Ärztlich koordiniert wird die Studie von Sharon Cushing vom Kinderkrankenhaus SickKids in Toronto. Das französische Zentrum verantwortet Natalie Loundon vom Pariser Krankenhaus Necker Enfants Malades. Die Vorarbeiten im Labor entstanden mit der Arbeitsgruppe von Christine Petit am Institut Pasteur.

Woran sich der Zeitplan messen lassen muss

Die französischen Zentren werden gerade aufgebaut, erste Daten aus der Behandlung erwartet Sensorion im Lauf des Jahres 2027. In Kanada prüft die Behörde noch, Anträge in Australien und den USA sollen bis Jahresende folgen.