Japanische Studie: Weniger Hörverlust bei Kindern nach Chemotherapie

Ein Medikament namens Natriumthiosulfat kann Kinder offenbar davor bewahren, durch eine Chemotherapie schwerhörig zu werden. In einer Studie in Japan erlitten nur 24 % der behandelten Kinder Hörschäden. Ohne Schutz hatten die Forscher, gestützt auf frühere Daten, mit 56,4 % gerechnet. Die Ergebnisse wurden am 17. September auf einem Kongress für Kinderkrebsmedizin in San Antonio (Texas) vorgestellt, wie der US-Hersteller Fennec Pharmaceuticals mitteilte.

Ein Krebsmittel mit Nebenwirkung im Innenohr

Cisplatin gehört zu den wichtigsten Mitteln gegen Krebs. Es hat aber eine bekannte Schattenseite: Es kann das Innenohr dauerhaft schädigen. Je nach Dosis und Dauer der Behandlung können 60 bis 90 % der Patienten einen Teil ihres Gehörs verlieren. Viele brauchen danach ein Leben lang Hörgeräte oder ein Cochlea-Implantat, also eine elektronische Hörprothese im Innenohr. Bei Kindern wiegt das besonders schwer. Schlechtes Hören kann das Sprechenlernen erschweren, die Schulleistung drücken und später die Berufschancen schmälern.

Erst wirken lassen, dann schützen

An der Studie STS-J01 nahmen 33 junge Patienten an 11 Kliniken in Japan teil. Den Kern bildeten 27 Kinder zwischen 3 und 18 Jahren. Alle hatten Tumoren, die noch nicht gestreut hatten, darunter Krebs an Leber, Knochen und Gehirn.

Entscheidend ist der Zeitpunkt. Die Kinder erhielten das Schutzmittel per Infusion erst sechs Stunden nach dem Cisplatin. Bis dahin, so das Modell des Herstellers, hat das Krebsmittel seine Arbeit gegen den Tumor schon begonnen. Das Schutzmittel soll dann nur noch das Platin abfangen, das weiter im Blut kreist und die Ohren schädigen könnte. Messungen der Wirkstoffmengen im Blut stützen dieses Prinzip nach Darstellung von Fennec. Geleitet hat die Studie Eiso Hiyama, Professor für Kinderchirurgie am Universitätsklinikum Hiroshima.

Drei von vier Kindern ohne Hörschaden

Die Hörtests nach Ende der Behandlung fielen deutlich aus. Von 25 auswertbaren Kindern hatten 19 (76 %) keinen Hörschaden. Eine zweite, gröbere Messskala, die nur Hörverluste ab 40 Dezibel erfasst, ordnete 84 % der Kinder in die niedrigste Stufe ein. Die beiden höchsten Schweregrade traten bei keinem Kind auf. Der Abstand zum erwarteten Wert ist so groß, dass Zufall als Erklärung sehr unwahrscheinlich ist.

Bleibt die naheliegende Frage: Schwächt das Schutzmittel auch die Therapie gegen den Krebs? Aus einer Studie ohne Vergleichsgruppe lässt sich das nicht ablesen. Immerhin sprach bei 23 von 24 auswertbaren Kindern (95,8 %) der Tumor auf die Behandlung an. In der US-Studie ACCL0431 hatten Kinder mit bereits gestreuten Tumoren unter dem Schutzmittel ein geringeres Überleben; diese nachträgliche Auswertung ist unter Fachleuten umstritten. Zugelassen ist das Mittel nur für Tumoren, die noch nicht gestreut haben. Laut Hersteller wurde keine schwerwiegende Nebenwirkung dem Schutzmittel zugeschrieben, Nebenwirkungen des höchsten Schweregrads durch das Mittel traten nicht auf.

Der Vergleich hat eine Lücke

Allerdings fehlte der Studie eine Vergleichsgruppe. Alle Kinder bekamen das Mittel. Die Forscher maßen ihre Ergebnisse deshalb an einem vorab festgelegten Vergleichswert aus früheren Daten, nicht an Kindern, die zur selben Zeit ohne Schutz behandelt wurden. Damit ist die Aussage weniger belastbar als bei einer Studie, in der das Los entscheidet, wer das Mittel bekommt. Fennec wertet die Studie als dritten Beleg nach zwei größeren Untersuchungen, dass das Mittel die Krebstherapie nicht stört.

In Deutschland nur bei Leberkrebs ein Vorteil

In Europa ist das Präparat seit Mai 2023 unter dem Namen Pedmarqsi zugelassen, für Patienten zwischen 1 Monat und unter 18 Jahren, deren Tumoren noch nicht gestreut haben. Vertrieben wird es hier vom Unternehmen Norgine. In den USA heißt es Pedmark und ist dort seit September 2022 zugelassen.

Ob ein neues Medikament Patienten mehr bringt als die bisherige Behandlung, entscheidet in Deutschland der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA). Sein Urteil vom Juli 2025 fiel geteilt aus. Bei Kindern mit Leberkrebs (Hepatoblastom) sieht er einen Vorteil gegenüber bloßem Beobachten, kann dessen Größe aber nicht beziffern. Für alle anderen Tumorarten gilt ein Vorteil als nicht belegt, weil dafür keine auswertbaren Daten vorlagen.

Die Zahl der Betroffenen ist klein. Laut G-BA kommen nur wenige Kinder infrage: geschätzt 18 bis 23 mit Leberkrebs und 20 bis 205 mit anderen Tumoren. Teuer ist das Mittel dennoch: Ein einziger Chemotherapie-Durchgang kostet damit laut G-BA 12.534 bis 37.603 Euro (nach gesetzlichen Rabatten, Preisstand Juni 2025).

In Japan will Fennec das Mittel nun zulassen lassen und prüft dafür Partnerschaften oder eine Lizenzvergabe.