Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat den Zulassungsantrag für Otarmeni zur Prüfung im beschleunigten Bewertungsverfahren angenommen. Die von Regeneron Pharmaceuticals entwickelte Gentherapie richtet sich gegen eine seltene Form genetisch bedingter Schwerhörigkeit durch biallelische OTOF-Varianten.

Was jetzt in Europa geprüft wird

Regeneron teilte am 22. Mai 2026 mit, dass die EMA den Antrag auf Marktzulassung für Otarmeni, Wirkstoffname lunsotogene parvec, angenommen hat. Otarmeni war zuvor unter dem Namen DB-OTO bekannt und hatte in Europa bereits den Status als Orphan-Arzneimittel erhalten.

Die Annahme des Antrags ist noch keine Zulassung. Im beschleunigten Bewertungsverfahren kann die EMA die aktive Prüfzeit des Ausschusses für Humanarzneimittel von regulär bis zu 210 Tagen auf 150 Tage verkürzen. Voraussetzung ist, dass ein Arzneimittel aus Sicht der öffentlichen Gesundheit und therapeutischen Innovation von besonderem Interesse ist.

Zielgruppe ist klein, Bedeutung fachlich groß

Otarmeni ist eine AAV-basierte In-vivo-Gentherapie. Sie soll eine funktionsfähige Kopie des OTOF-Gens in die inneren Haarzellen der Cochlea einbringen. Das Gen ist für die Bildung von Otoferlin relevant, einem Protein, das an der Signalübertragung zwischen inneren Haarzellen und Hörnerv beteiligt ist.

Nach Angaben von Regeneron betrifft OTOF-bedingter Hörverlust in der EU etwa 46 Neugeborene pro Jahr. Damit handelt es sich um eine sehr kleine Patientengruppe. Für die Hörversorgung ist der Vorgang dennoch relevant, weil er die Rolle genetischer Diagnostik bei angeborenem Hörverlust weiter stärkt.

US-Zulassung liefert wichtigen Bezugspunkt

In den USA wurde Otarmeni am 23. April 2026 von der FDA beschleunigt zugelassen. Die Behörde stützte ihre Entscheidung auf Daten der laufenden CHORD-Studie. In dieser Studie erhielten 24 Kinder und Jugendliche im Alter von 10 Monaten bis 16 Jahren eine einmalige intrakokleäre Gabe der Therapie.

Für die US-Zulassung wurde ein früher Datenschnitt mit 20 auswertbaren Patienten herangezogen. Laut FDA zeigten 80 % eine Verbesserung der Hörfähigkeit. Als häufige Nebenwirkungen nannte die Behörde unter anderem Mittelohrentzündung, Übelkeit, Schwindel und Schmerzen im Zusammenhang mit dem Eingriff.

Für Europa bleibt nun die Bewertung durch die EMA entscheidend. Sollte Otarmeni zugelassen werden, wäre es nach Angaben von Regeneron die erste Gentherapie für OTOF-bedingten Hörverlust in der EU.